12. What happens if I’m in the placebo group? 

The MO‐Ped Trial has three treatment groups.  

Two groups will receive one of two daily  dosages of palovarotene and the third group will receive placebo.  However, because  treatment is “blinded,” no one knows who is assigned to which group, including the subject, caregivers, study physician and study site personnel and Clementia.  All other procedures  and assessments remain the same for all subjects.  At study enrollment, subjects will go  through a randomization process (like flipping a coin) that determines which treatment they will receive.  This process ensures an equal number of subjects are assigned across the three  groups.  The chance is one out of three that a subject would be assigned to the placebo  group, and two out of three for assignment to a palovarotene group.  When the subject  completes participation in the MO‐Ped Trial, the subject may be eligible for an open label extension study. All subjects from the MOPed Trial including those who had 

received  placebo will receive palovarotene in the extension trial.  

 

13. Will subjects in the MO‐Ped Trial be able to receive their usual care?   Yes.  Subjects will receive their usual standard of care treatments for Multiple Osteochondroma (MO). For example, the study physician 

may administer pain medication,  or undergo surgery to remove a painful osteochondroma, or to correct a deformity or a  functional limitation in the movement of a joint. However, some medicines are not permitted during the MOPed trial because they may interfere with palovarotene. These are  not frequently used medicines and usually, a substitute can be used. Clinical study personnel  will discuss this information with you during the study screening process. 

 

14. Are MO‐related surgeries allowed during participation in the MO‐Ped Trial?  Yes, surgeries for the treatment of Multiple Osteochondromas (MO) are part of the standard of care and therefore are allowed during the MO‐Ped Trial  

 

15. What if a subject enrolled in the MO‐Ped Trial experiences side effects due to the treatment?  Side effects are monitored throughout the MO‐Ped Trial. Any subject who experiences a side  effect during the MO Ped Trial will be evaluated by the study physician and study site staff and treated appropriately. As a part of the management of side 

effects, the study physician  may instruct a subject to decrease the frequency of dosing or stop treatment (either 

temporarily or permanently). All subjects have the option to stop their participation in the  MO-Ped Trial at any time without 

affecting any treatments they would normally receive. Known potential side effects will be described in the informed consent form. This 

form is a  detailed document that the study physician and/or study staff will discuss thoroughly with potential subjects during 

the enrollment evaluation. The evaluation process gives potential  subjects an opportunity to ask any questions regarding the MO‐Ped Trial, including questions  about the potential health risks and safety monitoring. 

 

16. Why do you do MRI and what does that mean for my child?   Magnetic resonance imaging (MRI) is the best way to image the structure and size of osteochondromas and to visualize the relationship of osteochondromas to the normal  skeleton. Using MRI, we can count the number of osteochondromas in the body and  measure the total volume of these osteochondromas. This is one of the measures to assess palovarotene’s potential effects on 

osteochondroma growth.  Whole body MRIs will be performed at the first study visit, every 12 months during the study, and at early 

conclusion  for subjects who discontinue the study prior to its completion.  

MRI uses a large magnet to visualize the body parts; so, there is no radiation, it is not painful but it does take a long time and makes loud 

noises. Your child will need to lie still on a bed  that slides into the MRI tube for about 1 hour to obtain good images. This may be hard for  some young children and they may need sedation so they can be calm or sleep through the  process.  

 

17. Why do you perform X‐rays in addition to the MRI?  

X‐ray images (called radiographs) are necessary to evaluate whether the bones in the arms and legs are growing normally. The joints and 

limbs may become deformed in the presence  of an osteochondroma. The legs may also be of different lengths. By taking X‐rays 

at baseline  and every 12 months, we can evaluate new or worsening deformities in the arms and legs. 

 

It is also important to monitor the effect that palovarotene may have on growth plates  throughout the MO-Ped Trial. Therefore, 

all study subjects will have X‐rays of one knee and  one hand/wrist at study screening and every 6 months during the 24‐month 

treatment period to monitor for both linear growth and any growth plate changes. Once the growth plates are completely closed at a body site, follow‐up X‐rays for that body part are no longer  required. 

 

Dual –X-ray absorptiometry (DXA) scans of the spine, one hip, and one radius will be performed at baseline and every 6 months 

to monitor bone thickness as part of safety  monitoring.  

 

​© 2015 by MHE Coalition.

Proudly created with Wix.com

Thank you to Nicole Wynn for designing our logos and contributing her original artwork to our website and our hand-outs.  Nicole is a talented graphic designer who just happens to be living with MHE... you can visit her website at nicolewynn.net

  • w-facebook